Sclerosi multipla: nuovi dati dimostrano che fingolimod riduce di un terzo il tasso di perdita di volume cerebrale – Basilea, 4 ottobre 2013‏

Nuovi dati dimostrano che fingolimod riduce di un terzo il tasso, di perdita di volume cerebrale e confermano la relazione tra perdita, di volume cerebrale e disabilità nei pazienti con sclerosi multipla

• Nuovi dati a quattro anni dimostrano che il trattamento continuato con fingolimod riduce il tasso di perdita di volume cerebrale di un terzo in confronto ai pazienti

che hanno iniziato la terapia con fingolimod due anni più tardi

• I pazienti affetti da SM con tassi più elevati di perdita di volume cerebrale hanno mostrato maggiori probabilità di manifestare una progressione della malattia
• I pazienti rimasti liberi dalla malattia hanno mostrato tassi significativamente ridotti

di perdita di volume cerebrale rispetto ai pazienti che hanno sperimentato attività

di malattia

Basilea, 4 ottobre 2013 – Novartis ha annunciato oggi nuovi dati che indicano come il trattamento continuato con fingolimod determina una riduzione della perdita di volume cerebrale nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) ed è stato associato a una più elevata percentuale di pazienti rimasti liberi dalla progressione della disabilità^1,2. Questi dati sono stati presentati al 29^° Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla (ECTRIMS, European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), attualmente in corso a Copenhagen, Danimarca.

La perdita di volume cerebrale si sta affermando come uno dei migliori indicatori di progressione della disabilità a lungo termine nella SM ed è un argomento di grande interesse nell’ambito della comunità scientifica dedicata allo studio e alla cura di questa patologia³. La ricerca infatti si concentra sempre più sui trattamenti che riducono il tasso di perdita di volume cerebrale. Fingolimod è l’unico trattamento orale per la SM che ha dimostrato di determinare un precoce e costante rallentamento della perdita di volume cerebrale; i nuovi dati presentati all’ECTRIMS vanno ad aggiungersi al numero crescente di evidenze che testimoniano l’efficacia di fingolimod nella SM e rafforzano la correlazione tra perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità a lungo termine¹.

«I dati che presentiamo oggi sono incoraggianti, perché provengono da studi che sono stati condotti nell’arco di quattro anni e che dimostrano che fingolimod rallenta sia il tasso di perdita di volume cerebrale sia la progressione della disabilità nei pazienti con SM», ha dichiarato il Dr. Timothy Wright, Global Head Development, Novartis Pharmaceuticals. «Questi sono obiettivi terapeutici fondamentali per i pazienti affetti da questa malattia cronica e debilitante».

Conclusioni principali

• I risultati complessivi a quattro anni dello studio pivotale FREEDOMS e della sua estensione hanno dimostrato che i pazienti trattati in modo continuato con fingolimod 0,5 mg hanno beneficiato fino a un terzo in meno di perdita di volume cerebrale rispetto ai pazienti che sono passati a fingolimod dopo aver ricevuto un placebo per due anni. Il ritardo di due anni nell’iniziare il trattamento con fingolimod è stato pertanto associato ad una maggiore perdita di volume cerebrale².
• Complessivamente, i pazienti rimasti liberi dalla malattia hanno mostrato tassi ridotti di perdita di volume cerebrale rispetto ai pazienti che hanno sperimentato attività di malattia e progressione della SM. Tuttavia i benefici di fingolimod per quanto riguarda il tasso di perdita di volume cerebrale sono stati osservati a prescindere dal fatto che i pazienti fossero liberi da malattia o che sperimentassero attività di malattia². (L’attività della malattia è stata determinata sulla base di parametri che forniscono una valutazione a largo spettro della SM: progressione della disabilità, recidive e nuove lesioni cerebrali rilevate dalle scansioni di risonanza magnetica per immagini).
• Un’analisi separata dei tre studi principali (FREEDOMS, FREEDOMS II e TRANFORMS) ha dimostrato una correlazione tra progressione della disabilità e incremento del tasso di perdita di volume cerebrale e questa correlazione è aumentata nel tempo¹.
• Nel corso degli studi un volume più elevato di lesioni al basale (identificato attraverso la risonanza magnetica) e la presenza di lesioni attive al basale sono risultate predittive di una conseguente perdita di volume cerebrale. Invece, i pazienti trattati con fingolimod hanno sperimentato una perdita di volume cerebrale inferiore rispetto a quelli trattati con placebo o con IFN beta-1a IM, a prescindere dal volume delle lesioni al basale e dal loro numero⁴.
• I pazienti affetti da SM con un tasso maggiore di perdita di volume cerebrale hanno avuto maggiori probabilità di andare incontro una progressione della disabilità¹.

Ridurre la progressione della malattia nelle persone affette da SM è un obiettivo terapeutico cruciale, perché la SM può avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti, dei loro familiari e di coloro che se ne prendono cura. L’autonomia di molti pazienti viene gradualmente compromessa da una mobilità sempre più ridotta, e alcuni pazienti possono perdere la capacità di camminare o manifestare disturbi della vista. La SM è anche associata a un rilevante costo economico: secondo alcuni studi condotti in diversi Paesi europei i costi annuali della patologia ammontano a circa € 30.000-40.000 per paziente⁵.

La sclerosi multipla
Sebbene la sua causa precisa sia sconosciuta, la sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale (SNC), la quale induce l’organismo ad aggredire se stesso, confondendo le cellule normali con cellule estranee⁶. Nella SM la guaina mielinica, il rivestimento che protegge le fibre nervose, viene danneggiata dall’infiammazione che si verifica quando le cellule immunitarie dell’organismo attaccano il sistema nervoso⁷.
Questo danno neuro-infiammatorio può verificarsi in qualsiasi area del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale, e dare origine a una serie di disturbi fisici e mentali, tra i quali la perdita del controllo muscolare e della forza fisica, della capacità visiva, dell’equilibrio, della sensibilità e della funzionalità cognitiva⁸. In tutto il mondo la SM colpisce almeno 2,5 milioni di persone⁹: nella maggior parte dei casi si tratta di giovani di età compresa tra i 20 e i 40 anni¹⁰.

Fingolimod
Fingolimod è la prima terapia orale approvata per il trattamento delle forme recidivanti di SM, nonché la prima di una nuova classe di molecole chiamate modulatori dei recettori della sfingosina 1-fosfato^11,12. Si ritiene che fingolimod si opponga in due modi ai processi distruttivi che causano la progressione della malattia, agendo non solo sul sistema immunitario al fine di ridurre il danno infiammatorio, ma anche sul SNC per promuovere la neuroprotezione e la neuroriparazione¹². Fingolimod agisce impedendo ai linfociti (le cellule che provocano l’infiammazione e i danni del SNC) di abbandonare i tessuti linfatici, riducendo in questo modo il loro ingresso nel SNC e i potenziali danni^11,12. Fingolimod è anche in grado di attraversare la barriera emato-encefalica e di agire sul processo neurodegenerativo nel cervello e nel midollo spinale^11,12.
Fingolimod è l’unico trattamento orale per la SM a offrire una riduzione precoce e a lungo termine del tasso di perdita di volume cerebrale e un’efficacia elevata su tutti i 4 parametri di attività di malattia (progressione della disabilità, recidive, attività alla risonanza magnetica per immagini e perdita di volume cerebrale)^13-18. Nel corso degli studi clinici fingolimod ha dimostrato un profilo di sicurezza ben caratterizzato e un profilo di tollerabilità favorevole^14,15. Gli effetti indesiderati più comuni sono stati: cefalea, aumento degli enzimi epatici, influenza, sinusite, diarrea, mal di schiena e tosse^14,15. A oggi oltre 71.000 pazienti sono stati trattati con fingolimod, un farmaco che ha dimostrato di possedere un profilo rischi-benefici positivo sia negli studi clinici sia nei setting real-world¹⁹.
Fingolimod viene distribuito su licenza della Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation.

Disclaimer
Il presente comunicato stampa si riferisce all’attuale stato dell’arte delle conoscenze del prodotto e contiene alcune indicazioni che potrebbero non corrispondere ai futuri dati disponibili. Nel caso in cui si concretizzino rischi o incertezze, oppure nel caso in cui gli assunti che hanno determinato le anticipazioni dovessero risultare errati, i risultati effettivi potrebbero essere diversi da quelli descritti in questa sede come anticipati, creduti, stimati o attesi.

Le informazioni contenute in questo documento sono la traduzione del comunicato stampa emesso da Novartis AG il giorno 4/10/2013.

Novartis
Novartis fornisce soluzioni terapeutiche innovative in grado di far fronte alle esigenze, in continua evoluzione, dei pazienti e della società. Con sede a Basilea, in Svizzera, Novartis offre un portafoglio diversificato per meglio rispondere a queste esigenze: farmaci ad alto contenuto di innovazione, prodotti per la cura dell’occhio, farmaci generici a costi competitivi, vaccini preventivi e dispositivi diagnostici, prodotti per automedicazione e specialità veterinarie. Novartis è la sola azienda al mondo a detenere una leadership in tutte queste aree. Nel 2012, le attività del Gruppo hanno registrato un fatturato di 56,7 miliardi di dollari, mentre circa 9,3 miliardi di dollari (9,1 miliardi di dollari escluse le svalutazioni e gli ammortamenti) sono stati investiti in Ricerca & Sviluppo. Le società del Gruppo Novartis contano circa 131.000 collaboratori e operano in oltre 140 Paesi del mondo. Ulteriori informazioni sono disponibili nei siti www.novartis.it e www.novartis.com

Novartis è su Twitter. Iscriviti per seguire @Novartis alla pagina http://twitter.com/novartis.

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