Sclerosi multipla: CHMP raccomanda allargamento indicazione di fingolimod.

Nuovi dati presentati all’AAN confermano efficacia del farmaco
Il CHMP raccomanda l’allargamento dell’indicazione europea di fingolimod e i dati presentati all’AAN confermano l’efficacia del farmaco nei pazienti con sclerosi multipla pre-trattati

• Il CHMP ha riconosciuto il favorevole profilo rischio/beneficio di fingolimod e raccomanda l’allargamento  della sua indicazione a livello europeo ai pazienti che non rispondono a qualunque DMT, oltre ai pazienti che non rispondono a interferone.

• Dati dall’AAN: fingolimod riduce il tasso di recidiva, il numero di nuove lesioni alla  RMN, la perdita di volume cerebrale e la progressione della disabilità nei pazienti affetti da SM ad alta attività di malattia e pre-trattati.

• Fingolimod è l’unico DMT orale ad aver dimostrato un’efficacia su  quattro  parametri chiave per la valutazione  della SM (tasso di recidiva, lesioni alla RMN, perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità).

Origgio, 5 maggio 2014 – Novartis ha annunciato che il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Comitato per i Medicinali per Uso Umano) ha rilasciato parere positivo riguardo  l’allargamento a livello europeo dell’indicazione per fingolimod nella sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). La raccomandazione è quella di allargare l’indicazione fino a includere i  pazienti adulti che non hanno risposto  alla terapia con almeno un Disease Modifying (DMT- Disease-Modifying Therapy), inclusi i DMT orali recentemente approvati. Attualmente fingolimod è approvato nell’Unione Europea per i pazienti adulti affetti da SMRR che non hanno risposto al trattamento con interferone, o che soffrono di SM grave e a rapida evoluzione¹.

Novartis ha inoltre annunciato nuove analisi “pooled” – presentate al 66° Congresso annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) tenutosi a Philadelphia, Pennsylvania – provenienti dagli studi registrativi sulla sclerosi multipla (SM) FREEDOMS e FREEDOMS II analizzati insieme. Tali analisi confermano la coerente  efficacia di fingolimod sui quattro principali parametri di misurazione della SM (tasso di recidiva, lesioni alla RMN, perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità)². Agire su questi quattro parametri di valutazione mediante un trattamento efficace e un’efficiente gestione della malattia è importante per migliorare il decorso della malattia nei pazienti con SM.

“Siamo molto lieti che il CHMP abbia riconosciuto il favorevole profilo rischio-beneficio di fingolimod e che abbia raccomandato di ampliare le sue indicazioni per permettere ai pazienti nei quali gli altri DMT hanno fallito di passare al trattamento con fingolimod”, ha dichiarato Tim Wright, Global Head of Development di Novartis Pharmaceuticals. “Inoltre, le nuove analisi presentate all’AAN confermano la solida efficacia di fingolimod su quattro importanti parametri di misurazione dell’attività di malattia nella SM: questo è importante per poter garantire ai pazienti il maggior tempo possibile libero da compromissioni funzionali”.

Le analisi degli studi clinici FREEDOMS e FREEDOMS II hanno mostrato che, nei pazienti con un’elevata attività di malattia già trattati nel corso dell’anno precedente, fingolimod ha  dimostrato un’efficacia significativa sui  seguenti parametri di misurazione della malattia:

• Recidive – fingolimod ha ridotto le ricadute (misurate come  tasso annualizzato di ricaduta ) di quasi la metà (48%) rispetto al placebo;
• Lesioni alla RMN – la formazione di nuove lesioni in T2 è stata ridotta del 69% rispetto al placebo;
• Perdita di volume cerebrale – fingolimod ha ridotto il tasso di perdita di volume cerebrale del 46% rispetto al placebo;
• Progressione della disabilità – utilizzando il metodo della  misurazione della disabilità secondo il più rigoroso criterio della valutazione a sei mesi, fingolimod ha ridotto la progressione della disabilità del 45% rispetto al placebo².

Gli studi clinici FREEDOMS e FREEDOMS II

FREEDOMS e FREEDOMS II sono due studi clinici registrativi di fase III, della durata di 2 anni, controllati in confronto con placebo, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di fingolimod^3,4. Sebbene il disegno  dei due studi fosse simile, FREEDOMS e FREEDOMS II si sono differenziati per le caratteristiche dei pazienti al basale, tra le quali l’età, la durata della malattia e la storia dei  trattamenti precedenti^2-4.

Le analisi accorpate dei due studi post-hoc presentate all’AAN riguardano i risultati clinici e alla RMN osservati nei pazienti già trattati durante l’anno precedente che hanno avuto almeno una recidiva nell’anno precedente e almeno una lesione T1 captante gadolinio o almeno 9 lesioni T2 al basale; sono anche stati valutati i risultati nei pazienti che hanno avuto un numero di ricadute nel corso dell’anno prima del basale pari o superiore a quello dell’’anno precedente².

I risultati clinici e alla RMN sono stati valutati sui seguenti parametri: tasso annualizzato di recidiva (ARR), tempo di progressione confermata della disabilità a 3 e 6 mesi, percentuale di variazione del volume cerebrale rispetto al basale (perdita di volume cerebrale), numero di lesioni T1 captanti gadolinio e numero di lesioni T2 nuove/allargatesi di recente (lesioni alla RMN)².

La sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC), che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale⁵. L’evoluzione della SM si traduce in una progressiva perdita sia della funzionalità fisica (come la difficoltà a camminare) sia di quella cognitiva (come la difficoltà a  svolgere attività mentali, o problemi di memoria)⁶. Questo ha un notevole impatto negativo sui circa 2,3 milioni di persone nel mondo affette da SM⁷. La  malattia insorge all’inizio dell’età adulta, nella maggior parte dei casi a un’età compresa tra i 20 e i 40 anni⁸.

La perdita della funzionalità fisica e cognitiva è determinata da due principali tipi di danno, che entrambi contribuiscono all’estesa perdita di neuroni (le cellule nervose presenti nel cervello e nel midollo spinale, i cui compito è quello di trasmettere impulsi): lesioni infiammatorie distinte (danno focale) nel cervello che dal punto di vista clinico possono manifestarsi sotto forma di ricadute; e danno progressivo, più diffuso, che inizia precocemente nel corso della malattia e provoca una crescente perdita di tessuto cerebrale, inclusi i neuroni, e che nel corso del tempo si associa  ai problemi sia fisici sia cognitivi^9-11.

Fingolimod

Fingolimod è l’unico DMT orale che ha dimostrato di agire sui quattro principali parametri di misurazione dell’attività della sclerosi multipla (SM) – il tasso di recidiva, le lesioni alla RMN, la perdita di volume cerebrale e la progressione della disabilità^2-3,12-15.

Fingolimod riduce sia le lesioni infiammatorie distinte disseminate nel cervello (danno focale), che dal punto di vista clinico possono manifestarsi sotto forma di recidive, sia il danno progressivo sottostante nel cervello (danno diffuso), che inizia precocemente nel corso della malattia^9-11,16-18. Il danno diffuso rimane spesso inosservato, provoca la perdita di neuroni e nel corso del tempo è associato a problemi fisici e cognitivi^9-11. La riduzione da parte di fingolimod sia del danno focale sia del danno diffuso è dovuta al suo impatto sul processo infiammatorio (azione periferica) e alla sua capacità di penetrare nel sistema nervoso centrale (SNC) e agire al suo interno (azione centrale)^16-18. Ed è proprio affrontando sia il danno focale che il danno diffuso che il decorso della malattia può essere modificato efficacemente, contribuendo a preservare nel paziente sia la funzionalità fisica (come mantenere a capacità di  camminare) sia quella cognitiva (come la capacità di svolgere attività mentali o ridurre i problemi di memoria).

Ad oggi, oltre 91.500 pazienti in tutto il mondo hanno ricevuto il trattamento con fingolimod sia nel corso di studi clinici che in seguito alla commercializzazione del farmaco¹⁸.

Novartis e la sclerosi multipla

Novartis è impegnata nella ricerca e nello sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per poter offrire il trattamento più adatto al paziente giusto nel momento giusto, allo scopo di soddisfare le esigenze dei pazienti in ogni fase della malattia, con farmaci innovativi e mirati.

Oltre al programma di sviluppo, attualmente in corso, di fingolimod nella sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP), nella SM pediatrica e nella polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica (Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy – CIPD), il portfolio di Novartis relativo alla SM include un interferone beta-1b per iniezione sottocutanea. Le molecole attualmente in sperimentazione sono BAF312 (siponimod) in fase III di sviluppo clinico e concepito per diventare la prima terapia orale per la SM secondariamente progressiva (SMSP), e VAY736, un composto anti-cellule B per la SM che attualmente è in fase di sperimentazione proof-of-concept. Nella sclerosi multipla Novartis sta anche esplorando la linea di ricerca relativa all’interleuchina-17 .

Disclaimer

Il presente comunicato stampa si riferisce all’attuale stato dell’arte delle conoscenze del prodotto e contiene alcune indicazioni che potrebbero non corrispondere ai futuri dati disponibili. Nel caso in cui si concretizzino rischi o incertezze, oppure nel caso in cui gli assunti che hanno determinato le anticipazioni dovessero risultare errati, i risultati effettivi potrebbero essere diversi da quelli descritti in questa sede come anticipati, creduti, stimati o attesi. Le informazioni contenute in questo comunicato sono la traduzione del comunicato stampa emesso da Novartis AG il giorno 29/04/2014.

Novartis

Novartis fornisce soluzioni terapeutiche in grado di far fronte alle esigenze, in continua evoluzione, dei pazienti e della società. Con sede a Basilea, in Svizzera, Novartis offre un portafoglio diversificato per meglio rispondere a queste esigenze: farmaci ad alto contenuto di innovazione, prodotti per la cura dell’occhio, farmaci generici a costi competitivi, vaccini preventivi, prodotti per automedicazione e specialità veterinarie. Novartis è la sola azienda al mondo a detenere una leadership in tutte queste aree. Nel 2013, le attività del Gruppo hanno registrato un fatturato di 57,9 miliardi di dollari, mentre circa 9,9 miliardi di dollari (9,6 miliardi di dollari escluse le svalutazioni e gli ammortamenti) sono stati investiti in Ricerca & Sviluppo. Le società del Gruppo Novartis contano circa 135.000 collaboratori e operano in oltre 150 Paesi del mondo. Ulteriori informazioni sono disponibili nei siti www.novartis.it e www.novartis.com

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Inserito dai Redattori di "Vento nuovo". Quotidiano di informazione, cultura, innovazione, economia, arte, fashion, gossip, sport, fondato a Roma nel 2009 ( n. 43/2010)

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