di Cristina Caruso
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Kynamro (sodio mipomersen) iniettabile, in aggiunta ai farmaci ipolipemizzanti e alla dieta per il trattamento di pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote). L’aggiunta di Kynamro aiuta a ridurre il colesterolo a bassa densità (LDL-C), l’apolipoproteina B, il colesterolo totale e tutto il colesterolo non ad alta densità (non HDL-C). L’ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia ereditaria che colpisce circa una persona su un milione negli Stati Uniti, si manifesta quando l’organismo non è in grado di rimuovere il LDL-C, spesso chiamato colesterolo “cattivo”, dal sangue causandone livelli anormalmente elevati. Nella forma omozigote, durante i primi trent’anni di vita avvengono infarti e decessi. Kynamro è un farmaco orfano, cioè è stato sviluppato per il trattamento di un disturbo che colpisce meno di duecentomila persone. Già nel mese di dicembre 2012, la FDA aveva approvato Juxtapid (lomitapide) per ridurre LDL-C, il colesterolo totale, l’apolipoproteina B e il non-HDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. “Un’iniezione di Kynamro a settimana, in associazione con altri farmaci ipolipemizzanti e la dieta, impedisce la creazione delle particelle lipidiche che alla fine danno origine a livelli di LDL-C,” ha detto Eric Colman, vicedirettore della Divisione di Metabolismo Endocrinologia e prodotti presso il Centro della FDA per la ricerca e la valutazione dei farmaci.
La sicurezza e l’efficacia di Kynamro sono state valutate in uno studio clinico su 51 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. In media, il livello di LDL-C è sceso di circa il 25 per cento durante le prime 26 settimane in coloro che hanno ricevuto il farmaco sperimentale. Kynamro presenta un Boxed Warning sul grave rischio di tossicità epatica, perché provoca alterazioni degli enzimi epatici e accumulo di grasso nel fegato, che potrebbero portare a malattia epatica progressiva, se impiegato in cronico.
La FDA alla fine ha approvato Kynamro con una valutazione dei rischi e strategia di mitigazione (REMS), con certificazione del medico e della farmacia, e documentazione di sicurezza e condizioni di utilizzo, che richiede un modulo di autorizzazione per ogni nuova prescrizione. Le reazioni avverse più comuni nello studio clinico sono state: reazioni nel sito d’iniezione, sintomi simil-influenzali, nausea, mal di testa e aumento delle transaminasi plasmatiche. La FDA sta facendo partire quattro studi post-marketing sullo sviluppo di un saggio sensibile che si lega a doppio filamento (ds) DNA, uno studio per valutare la presenza di anticorpi anti-ds-DNA in pazienti trattati con Kynamro, per determinare la sicurezza a lungo termine di Kynamro, tenendo conto del Registro di sistema dei pazienti, e un programma di farmacovigilanza per il monitoraggio rafforzato i rapporti di malignità, reazioni immuno-mediate e anomalie epatiche nei pazienti trattati col nuovo farmaco. Kynamro è prodotto da Genzyme Corporation.
L’agenzia del Dipartimento di Salute e Servizi Umani della FDA ha il compito di proteggere la salute pubblica garantendo la sicurezza, l’efficacia dell’uso umano che veterinario, vaccini e altri prodotti biologici per uso umano e dispositivi medici. L’agenzia è anche responsabile della sicurezza dell’approvvigionamento alimentare per quanto riguarda i cosmetici, gli integratori alimentari, i prodotti che emettono radiazioni e dell’ordinamento dei prodotti del tabacco. Per maggiori informazioni, seguire il seguente link per l’articolo scientifico di cui sopra: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3513909/
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